Les cancers pédiatriques restent insuffisamment dotés en innovations thérapeutiques
Les progrès thérapeutiques ont fait dépasser 80 % le taux de guérison des cancers de l’enfant en France et en Europe, mais environ 20 % des jeunes patients restent résistants aux traitements et un tiers des survivants souffrent de séquelles durables. La faible prévalence et la diversité biologique de ces cancers limitent la transposition des traitements conçus pour les adultes, tandis que le modèle économique pharmaceutique réduit les investissements dans des marchés jugés trop restreints. L’article plaide pour une évolution de la réglementation européenne afin que les médicaments soient évalués chez l’enfant en fonction de leur mécanisme d’action, plutôt que de la seule similitude entre les maladies adultes et pédiatriques.
Ce qu’il faut retenir
- Les cancers pédiatriques sont biologiquement différents de ceux de l’adulte et regroupent plus de 60 types de cancers, les leucémies et les tumeurs cérébrales étant les plus fréquents.
- En France, environ 2 300 enfants et adolescents de moins de 18 ans sont diagnostiqués chaque année d’un cancer, et plus de 400 meurent chaque année de la maladie.
- Les progrès des six dernières décennies ont porté à plus de 80 % la proportion d’enfants guérissant d’un cancer, mais environ 20 % restent atteints d’une maladie résistante à la chimiothérapie.
- Les nouvelles thérapies ciblées et immunothérapies développées pour les cancers adultes ne sont pas nécessairement transposables directement aux cancers pédiatriques, ce qui impose des programmes de recherche spécifiques.
- Selon l’article, la rareté des cancers pédiatriques et la perspective d’un retour sur investissement limité freinent les investissements industriels dans le développement de traitements dédiés.
- La recherche académique a permis d’identifier des sous-types et des cibles thérapeutiques propres à certains cancers pédiatriques, mais ces découvertes ne se sont pas toujours traduites par de nouveaux médicaments.
- L’article estime que le règlement européen sur les médicaments pédiatriques a été décevant en oncologie, notamment parce que des dérogations pouvaient être accordées lorsque l’indication adulte n’existait pas chez l’enfant.
- Une réforme réglementaire européenne doit, selon l’article, fonder l’obligation d’évaluer un médicament chez l’enfant sur la pertinence de son mécanisme d’action pour une maladie pédiatrique.
Sources
- The Conversation — FranceCancers pédiatriques : Pourquoi les innovations thérapeutiques contre le cancer arrivent-elles si lentement chez l’enfant et l’adolescent ? Ouvrir l'article ↗